Qu'est-ce que la thérapie génique ?
La thérapie génique est une technique qui consiste à injecter un gène sain dans une cellule pour remplacer un gène défectueux.
Gène défectueux : définition et conséquences
Les gènes produisent des protéines, responsables des caractéristiques (forme et fonction) d'une cellule : certaines fabriquent les cheveux, les ongles..., d'autres régulent les fonctions du corps (ex : l'insuline, qui régule le taux de sucre dans le sang), d'autres encore aident les cellules du corps à se défendre...
Un gène défectueux risque de ne pas fabriquer de protéines, ou d'en fabriquer qui fonctionnent mal ou de manière trop agressive. Il peut ainsi être à l'origine de maladies génétiques.
Comment fonctionne le « gène médicament » ?
La thérapie génique consiste à injecter un gène sain (ou « gène médicament ») dans une cellule, afin de remplacer un gène défectueux. La cellule dans laquelle se trouve ce gène défectueux est appelée « cellule cible ». Mais ce n'est pas si simple... En effet, les cellules ont tendance à ne pas accepter l'intrusion d'un corps étranger au-delà de leurs « barrières ».
Pour atteindre le génome (ensemble des gènes humains) d'une cellule cible, on aura donc recours à un vecteur, c'est-à-dire un élément génétique capable de transporter le gène médicament dans la cellule cible.
Et les vecteurs les plus utilisés en thérapie génique sont les... virus ! Car ces microbes, pour survivre et se multiplier, parasitent les cellules en « pondant » leur génome à l'intérieur. On insère donc dans leur génome un gène médicament, qui va tout droit au noyau, et donc au génome !
Il existe aussi des rétrovirus, comme le VIH. Leur ADN est particulier et s'insère dans le génome de la cellule, d'où il est impossible de le déloger (alors qu'au fur et à mesure des divisions cellulaires, les virus deviennent de moins en moins virulents). Les vecteurs les plus utilisés en thérapie génique sont donc, en fait, les rétrovirus !
Les 3 méthodes d'administration du gène médicament
La méthode EX VIVO : la plus utilisée
Après avoir extrait les cellules cibles de l'organisme, on leur insère des gènes médicaments à l'aide de vecteurs, puis on les réintroduit.
La méthode IN VIVO
Dans cette méthode, le vecteur est directement injecté dans la circulation sanguine ; il doit spécifiquement atteindre les cellules cibles (c'est là que réside le problème).
La méthode IN SITU
Le gène médicament est injecté directement dans le tissu ou l'organe malade.
Thérapie germinale et somatique : quelles différences ?
La thérapie germinale
Ici, on modifie le code génétique des cellules germinales (ou sexuelles), ce qui peut entraîner une transmission héréditaire. Pour cette raison, elle n'est pas pratiquée chez l'Homme.
La thérapie somatique
Ici, au contraire, c'est le code génétique des cellules somatiques (non sexuelles) qui est modifié. Le caractère ajouté ne sera donc pas transmis à la descendance du patient. Seule cette pratique est autorisée chez l'Homme.
Conclusion : une technique encore expérimentale
Cette technique, si elle nous apparaît comme quasi-miraculeuse, n'est encore qu'expérimentale. Elle consiste à remplacer un gène défectueux par un gène médicament, grâce à un vecteur (le plus souvent un rétrovirus modifié), généralement par la méthode EX VIVO. Seules les cellules somatiques peuvent être modifiées chez l'Homme.
Sources :
- « La saga des gènes », Pierre Douzou
